《分子基因药物学》系统地介绍分子基因药物学的概念、范畴、研究方法、特点和用途，侧重介绍21世纪的最新基因分子药物学、基因分子医学工程技术的研究方法、思路、成就、现状、存在问题，以及该学科发展方向的前瞻。以基因治疗和干细胞研究为代表的分子基因药物学这一新兴学科已成为医学研究领域的热门学科，其使医学研究由传统的针对基因异常导致的各种症状转变为直接针对疾病的根源——异常基因本身，是医学理念的重大突破。